留住生命的脚步

如下是英国共济失调网站首页的一段文字：'Ataxia' means ‘lack of order’. People with ataxia have problems with movement, balance, and speech. Over 10,000 people in the UK have a form of ataxia. There is currently no cure but we are working to find one every day.

译文：共济失调即“缺乏秩序”。共济失调患者会出现动作、平衡和语言障碍。英国大约有10000名不同类型的共济失调患者。迄今，共济失调缺乏治愈方法，但是我们每天都在尽力探索治疗方法。

短短的文字，普通的健康人读来可能没有什么感觉，而共济失调患者和他们的亲人却截然不同。由于绝大多数共济失调是由于遗传性神经退行性疾病引起，所谓退行性疾病就是缓慢进行性加重的疾病。毫无疑问，这样的疾病对任何人都将是严峻的考验，似乎生命的时钟被莫名其妙地拨快了。

此刻，我的感觉是怎样的呢？现在我和很多共济失调患者是很好的朋友，有些更如亲人，他们是一个一个有血有肉、有情有义的生命。我内心时时刻刻都在想着如何留住他们生命的脚步，尽管我只是一个人，不是神仙。参加国内的一些学术会议，看到一些学者在国内相对落后的科研环境下刻苦钻研，获得的科研成果发表于国际专业期刊，很钦佩他们的执着精神。他们在介绍自己的工作时，最后都会致谢老师、同事、合作者、研究生，希望大家今后能增加一个感谢对象，那就是研究对象——患者。能否在设计针对患者的科研课题时，增加一项内容？设法给予研究对象一定的支持。

有时，一个人静下心来，我会问自己：我能为他们做什么呢？无论怎样，我决不能伤害他们。但是，我能做什么呢？科学的发展不是个人能够左右的。尽管我很理解患者内心的苦闷和无助，但并不是质问一个坦然面对患者的医生就能解决问题，这样的质问难道能推动科学的发展吗？这样的质问能让更多真正的医生勇敢地站在患者面前尽力为他们解决问题吗？

毋庸置疑，患者最为关心的就是治疗问题。在对于疾病本身还缺乏透彻了解之前，在没有找到关键的治疗靶点之前，我们应该怎么做？难道坐等疾病加重？最基本的原则是临床治疗方法必须来自前期严谨的科研结果，这是对人起码的尊重。然而，基于细胞和动物模型的治疗探索结果就一定能在人身上被重复吗？生命过程太复杂了。从基础研究到临床试验需要一个严谨的转化过程，但是在中国这个过程貌似被超越了，即便是患者愿意充当“小白鼠”供医学研究，自助助人，也要是真正的研究啊，而不是利用患者急迫求医的心理，滥用“高科技”，忽悠“秘方”（不告知患者药物成分），单纯赚取钱财啊！

面对退行性疾病，面对加快的生命脚步，我们必须要设法干预；但面对人类对于自然认识的局限性，我们又不能失去理智地乱投医。一边是理想，一边是现实，我们能做的就是尽可能设法接近理想，基于人类目前对于疾病的认识，探索缓解疾病发展的治疗方法。在治疗方面，第二个原则就是这样的方法必须具有安全性。I期临床试验主要检验药物的安全性，之后才是有效性。基于这些原则，我们推荐共济失调患者服用一些对症治疗药物，比如巴氯芬、替扎尼丁，以及一些神经保护药物，比如辅酶Q10、VE、海藻糖、白藜芦醇、甲钴胺、VB1等。与此同时，鼓励病友在专业康复师的指导下积极锻炼，用进废退；探索传统医学对于人体整体的调整，提高机体抗病能力。人是高等动物，有丰富的思想和感情，疾病给予人的影响不仅仅是生理方面，肯定会对心理造成一定的影响，所以我们倡导理性面对疾病，积极抗衡，并通过建立一种群体的有序交流方式，相互交流思想和抗病经验，让大家不再感到孤独无助。

有些患者一直在质疑神经保护药物的作用，尤其是辅酶Q10。对此，我可以理解。首先，辅酶Q10是线粒体能量代谢的重要组分，并不是针对共济失调的特效药物，这一点需要明确。之所以建议患者服用，基于这样的基础研究结果：在神经退行性疾病发病过程中，涉及到线粒体能量代谢和氧化应激过程。因为心脑是人体能量代谢最为旺盛的器官，为了维持正常的生理功能，对抗疾病，需要大量的能量，所以辅酶Q10既往一直被作为保护心脑的保健品，其安全性可以保证。极个别患者出现服药后不适，可能性很多：如果确实由服用辅酶Q10制剂引起，可能是对于辅酶Q10成分或者药物辅料过敏，后者可能性大。阿司匹林是大家所熟知的解热镇痛药物，目前很多中老年人服用小剂量阿司匹林降低卒中风险，但是如果有溃疡病史的患者服用阿司匹林可能会造成消化道出血，有出血倾向的患者更应慎用。但是，这些都不能否认阿司匹林的治疗作用。还有一些患者在调查辅酶Q10的有效率，甚至提出要进行辩论，确实让我哭笑不得。尽管都进入了小脑萎缩症群体，但是每个患者的情况都不同，有些患者根本不是共济失调，而是痉挛性截瘫，肌张力障碍，早发帕金森病等，即使主要表现为共济失调，还有以下诸多不同：原发性或继发性——遗传性或散发性——遗传性共济失调中常染色体显性遗传，常染色体隐性遗传，X连锁遗传，线粒体遗传——即使都是常染色体显性遗传病，还有各种不同的致病基因，编码蛋白不同，发病机制不同——即使是同一种致病基因，突变程度各不相同——即使是突变程度接近，性别不同，每个人的体质不同，还有个人的生活情况，心理状况。。。。。。这些前提都没有定义，短期服用后就去进行比较，无论结果怎样，都不可能具有科学性，无法说明任何客观问题。如果可能的话，真正的疗效调查应该这样设计，以SCA3为例：年龄相近的患者，基因检测证实致病等位基因三核苷酸重复数目相近，基本体质相近，营养状况相近，心态稳定，这样的患者被分为两组：一组服用辅酶Q10，另一组服用与真药无法区别的安慰剂（以排除服药的安慰效应），由于神经退行性疾病慢性加重的特点，临床试验周期不能太短，起码1-2年后比较两组患者的疾病发展情况。只有基于严格定义的比较分析，结果才可能具有科学意义。

很多话憋在我心里很久了，今天一吐为快，希望不要伤及我的朋友们，我想尽全力留住你们生命的脚步，一起努力吧！

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