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Mov Disord-早期帕金森患者,生活质量如何变化?

2021-08-09 01:14:02梅斯医学
核心提示:美国FDA建议其药物标签声明中,应当测量患者最熟悉的概念,如症状负担和功能状态(symptom burden and functional status),并使用患者自己报告的结果(PROs)评估疗效。

衡量帕金森病(PD)的疾病进展,以抓住临床变化的全部特征,并藉此获取对病人有效的消息非常重要,但这具有挑战性。

美国FDA建议其药物标签声明中,应当测量患者最熟悉的概念,如症状负担和功能状态(symptom burden and functional status),并使用患者自己报告的结果(PROs)评估疗效。为此,PROs在临床试验和观察性结果研究中很有用,但这些PRO必须对改变疾病的临床试验(disease-modifying clinical trial)期间的指标变化有对应的关系。

神经系统疾病的生活质量(Neuro-QoL)量表,涉及身体、精神和社会健康的13个领域,不针对具体疾病。 国际帕金森和运动障碍协会(MDS)量表工作组,已将与残疾相关的项目评价为 "推荐",并用于PD的残疾评估。

2011年,MDS工作组最近一次对PD中与健康有关的生活质量(HR-QoL)量表的全面审查中,并没有仔细评估Neuro-QoL。

藉此,多伦多大学的Connie Marras等人,根据早期帕金森病患者在3年内的神经-生活质量量表的纵向变化,评估了它们对生活质量变化的反应性(responsiveness)、结构效度(construct validity),以及根据所需样本量在临床研究中使用Neuro-QoL作为临床结局测量的可行性。

他们在一个多中心临床试验队列((STEADY-PD)中,基于Neuro-QoL量表对生活质量变化的反应性和结构效度进行了分析。

在310名参与者中随访的3年内,Neuro-QoL量表中8个主要领域中的5个领域,变化显著(P < 0.05),但非常温和(modest)。

最大的效应大小出现在认知和活动(cognition and mobility)领域(0.35-0.39)。

在开始使用左旋多巴的一年中,最大的效应大小是下肢功能-活动性的变化(效应大小=-0.19)。

通过估计,临床结局变化50%,所需的样本量从420人到超过1000人不等。

检测Neuro-QoL认知领域的减退程度减少50%,所需的样本量小于MDS-UPDRS 所需的样本量。

基于以上结果,可得知:早期帕金森病患者的神经-生活质量衡量标准随着时间的推移而发生微小的变化,这并不意味着这些工具在帕金森病患者中没有用。

在临床试验研究中,强调对病人有意义的临床结局非常重要,因为这能反映他们对结果的重视程度,而不是结果本身。

因此,测量PD的HR-QoL很重要,但要作为临床试验的结果测量,可能需要更敏感的工具,至少在早期PD中应是如此。

原文出处:

Marras C, Mills KA, Eberly S, et al. Longitudinal Change in Quality of Life in Neurological Disorders Measures Over 3 Years in Patients With Early Parkinson’s Disease. _Mov Disord_. May 2021:mds.28641. doi:10.1002/mds.28641.

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